Statistische Grundlagen klinischer Prüfungen

Programm

1. Tag: 10:00 - 18:00 Uhr
2. Tag: 09:00 - 17:00 Uhr
Die Pausenzeiten bei Online-Seminaren werden individuell gestaltet.

Einführungsrunde und technisches Warm-Up

Die statistische Schlussweise

• Einführung: Statistik von Anfang an
• Der Statistiker in der Klin. Forschung
• Data Science, Data Storytelling
• Aktuell: Statistik & COVID-19
• Binomial- und Normalverteilung
• Deskriptive Statistik, stat. Kennzahlen
• Wahrscheinlichkeitsverteilungen
• Punktschätzer und Konfidenzintervall
• Hypothesen, Fehler 1. und 2. Art
• Signifikanztests
• Studienplanung: Fallzahlschätzung
• Praxis: t-Test und Fallzahlschätzung

Bias und Streuung

• Arten von Bias
• Vermeidung von Bias
• Endpunkt-Validierungs-Komitee und Data-Monitoring Commitee

Statistisch valide planen

• Richtlinien: ICH, GCP, CHMP, FDA, EMA
• ICH-E9 Addendum
• Auswirkungen der COVID-19 Pandemie
• Studienziele: Überlegenheit, Äquivalenz /Nicht-Unterlegenheit oder klinisch relevante Differenz
• Studiendesign
• Wahl Kontrollgruppe und Endpunkte
• Multiples Testen
• Zwischenauswertungen; gruppensequentielle und adaptive Studien
• Statistisches im Studienprotokoll

Statistische Verfahren

• Praxis: 4-Felder und Mehrfelder-Tafeln, Fisher-Test und Chi-Quadrat-Test
• Parametrische Testverfahren für normalverteilte Daten (Varianzanalyse, Lineares Modell)
• Nicht-parametrische Rang-Verfahren (Wilcoxon- und Mann-Whitney-Test)
• Survival-Analyse (Kaplan-Meier Kurven)

Auswertungsprinzipien

• Konfirmatorische und explorative Analyse
• "FAS/Intention to treat" und "Per Protocol"
• Robustheit der Ergebnisse: Sensitivitätsanalysen
• Der statistische Analyseplan

Darstellung der Ergebnisse

• Darstellung im Studienbericht
• Publikationen: Consort-Statement
• Kritik publizierter Studien

Subgruppen-Analysen

• Definition
• Schwierigkeiten und Fallen
• Heterogenität und Multiplizität
• Tipps zur Publikation von Subgruppenanalysen

Meta-Analysen

• Zusammenfassung mehrerer Studien
• Was Meta-Analyse kann und was nicht

Programm

1. Tag: 10:00 - 18:00 Uhr
2. Tag: 09:00 - 17:00 Uhr
Die Pausenzeiten bei Online-Seminaren werden individuell gestaltet.

Einführungsrunde und technisches Warm-Up

Die statistische Schlussweise

• Einführung: Statistik von Anfang an
• Der Statistiker in der Klin. Forschung
• Data Science, Data Storytelling
• Aktuell: Statistik & COVID-19
• Binomial- und Normalverteilung
• Deskriptive Statistik, stat. Kennzahlen
• Wahrscheinlichkeitsverteilungen
• Punktschätzer und Konfidenzintervall
• Hypothesen, Fehler 1. und 2. Art
• Signifikanztests
• Studienplanung: Fallzahlschätzung
• Praxis: t-Test und Fallzahlschätzung

Bias und Streuung

• Arten von Bias
• Vermeidung von Bias
• Endpunkt-Validierungs-Komitee und Data-Monitoring Commitee

Statistisch valide planen

• Richtlinien: ICH, GCP, CHMP, FDA, EMA
• ICH-E9 Addendum
• Auswirkungen der COVID-19 Pandemie
• Studienziele: Überlegenheit, Äquivalenz /Nicht-Unterlegenheit oder klinisch relevante Differenz
• Studiendesign
• Wahl Kontrollgruppe und Endpunkte
• Multiples Testen
• Zwischenauswertungen; gruppensequentielle und adaptive Studien
• Statistisches im Studienprotokoll

Statistische Verfahren

• Praxis: 4-Felder und Mehrfelder-Tafeln, Fisher-Test und Chi-Quadrat-Test
• Parametrische Testverfahren für normalverteilte Daten (Varianzanalyse, Lineares Modell)
• Nicht-parametrische Rang-Verfahren (Wilcoxon- und Mann-Whitney-Test)
• Survival-Analyse (Kaplan-Meier Kurven)

Auswertungsprinzipien

• Konfirmatorische und explorative Analyse
• "FAS/Intention to treat" und "Per Protocol"
• Robustheit der Ergebnisse: Sensitivitätsanalysen
• Der statistische Analyseplan

Darstellung der Ergebnisse

• Darstellung im Studienbericht
• Publikationen: Consort-Statement
• Kritik publizierter Studien

Subgruppen-Analysen

• Definition
• Schwierigkeiten und Fallen
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